Nyere terapier fremkommer med en ret hurtig hastighed for patienter med blodkræft eller hæmatologiske maligniteter, såsom leukæmi, lymfom og multiple myelom.
De nedenstående behandlingsfremskridt kan betragtes som små trin, snarere end kæmpe sprang fremad; Disse terapier kan dog tilbyde overlevelsesfordele, som kan være yderst meningsfulde for de berørte.
I nogle tilfælde kan nye terapier endda holde flammen af håbbrænding – at helbredende behandling som knoglemarvstransplantation eventuelt vil blive forfulgt – men før det har det måske ikke været en mulighed.
Gevinster i overlevelse skal overvejes sammen med bivirkninger og toksicitet; i disse situationer vil patienter typisk gerne leve både så godt som de kan (livskvalitet) og så længe de kan (overlevelse).
Nyligt godkendte terapier
| Drug | sygdom studeret | Sammenligningsfordel |
| Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Tilbagekaldt eller ildfast B-celle ALL |
|
| Lenalidomid (Revlimid) | Nyligt diagnosticeret multipelt myelom |
|
| Daunorubicin og cytarabinliposom til injektion (Vyxeos) | Nyligt diagnostiseret terapi-relateret AML (t-AML) AML med myelodysplasi-relaterede ændringer (AML-MRC) Forbedret overlevelse sammenlignet med patienter, der modtog separate behandlinger af daunorubicin og cytarabin (gennemsnitlig overlevelse 9,56 måneder vs 5,95 måneder). |
|
Omkring 5.970 nye tilfælde af akut lymfocytisk leukæmi (ALL) blev forventet i USA i 2017, med omkring 1.440 dødsfald i samme år ifølge estimater fra American Cancer Society. På trods af forbedringer i de seneste årtier i behandlingen af mange forskellige blodkræftformer forbliver prognosen for disse patienter med ALLE fattige.
Allogen stamcelle-transplantation (knoglemarvstransplantation fra en donor) giver et løfte om potentielt en kur mod voksne med ALLE. Der er imidlertid en forhindring at overvinde: de lave mængder af fuldstændig remission med nuværende kemoterapi regime. Stamcelletransplantation kræver typisk, at en person har opnået en fuldstændig remission af sygdommen, og det betyder desværre, at relativt få voksne med tilbagefald eller ildfast B-celle ALL (en sygdom, der er kommet tilbage til trods for behandling) kan komme til transplantation.
Således har stofudviklere været på udkig efter nye værktøjer til at målrette disse kræftceller. At angribe celler, der har en markør kaldet CD22, kan være et sådant værktøj under de rigtige omstændigheder. CD22 er et molekyle, der fremstilles af visse celler i kroppen og placeres af disse celler, næsten som mærker på ydersiden af cellen, inden i cellemembranen. Hos patienter med B-celle ALL har cancercellerne dette CD22-molekyle i omkring 90 procent af tilfældene – og det er ret gode odds i kræftbehandling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) er et humaniseret anti-CD22 monoklonalt antistof, der er knyttet til calicheamicin, et middel, der kan dræbe målrettede celler.
Inotuzumab ozogamicin kaldes et konjugat, fordi det er et antistof, der er bundet til eller konjugeret med et middel, der kan dræbe celler. Antistofdelen søger celler, som har CD22-markøren, og den konjugerede del ødelægger den målrettede celle.
FDA godkendte inotuzumab ozogamicin baseret på bevis fra et klinisk forsøg, hvor forskere undersøgte lægemidlets sikkerhed og effekt sammenlignet med et alternativt kemoterapi regime. Dette forsøg omfattede 326 patienter, som havde tilbagefald eller ildfast B-celle ALL, og som havde modtaget en eller to tidligere behandlinger.
Ifølge FDA, af de 218 evaluerede patienter, oplevede 35,8 procent, som fik inotuzumab ozogamicin, et komplet respons i en median 8,0 måneder; af patienterne, der fik alternativ kemoterapi, oplevede kun 17,4 procent et komplet respons, for en median 4,9 måneder.
Inotuzumab ozogamicin er således en vigtig ny behandlingsmulighed for tilbagefald eller ildfast B-celle ALL.
Almindelige bivirkninger af inotuzumab ozogamicin inkluderer lave blodplader (thrombocytopeni), lave niveauer af visse hvide blodlegemer (neutropeni, leukopeni), infektion, lave niveauer af røde blodlegemer (anæmi), træthed, alvorlig blødning (blødning), feber (pyrexi), kvalme, hovedpine, lave niveauer af hvide blodlegemer med feber (febernutropeni), leverskade (transaminaser og / eller gamma-glutamyltransferase øget), mavesmerter og høje niveauer af bilirubin i blodet (hyperbilirubinæmi). For yderligere sikkerhedsoplysninger, se den komplette ordineringsinformation.
2. Lenalidomid (Revlimid) efter transplantation i multiple myelomer
Vedligeholdelsesbehandling med lenalidomid efter autolog hematopoietisk stamceltransplantation (knoglemarvstransplantation via selvdonation) reduceret dødelighed med 25 procent sammenlignet med placebo eller observation blandt patienter med nyligt diagnosticeret multipel myelom, ifølge resultaterne af en nylig meta-analyse undersøgelse.
McCarthy og kolleger analyserede patienternes data fra tre randomiserede kliniske forsøg fra USA, Frankrig og Italien. Undersøgelserne omfattede patienter med nyligt diagnosticeret multipel myelom, der modtog selvdoneret (autolog) knoglemarvstransplantation, og derefter blev 1.208 af dem behandlet med lenalidomid bagefter, mens 603 patienter fik enten placebo eller blev simpelthen observeret eller overvåget.
Patienter behandlet med lenalidomid havde forbedret overlevelse uden fremgang af deres sygdom sammenlignet med dem, der fik placebo eller observation (52,8 måneder versus 23,5 måneder). I alt 490 patienter døde. En signifikant overlevelsesfordel blev set i lenalidomidgruppen.
En større andel af patienterne i lenalidomidgruppen oplevede en hæmatologisk anden primær malignitet og fast tumor anden primær malignitet; Progressionshastighederne, dødeligheden på grund af alle årsager eller dødeligheden som følge af myelom var dog større i placebo / observationsgruppen.
3. Fast-kombination kemoterapi til akut myeloid leukæmi
AML er en hurtigt fremskreden kræft, der begynder i knoglemarven og hurtigt forårsager et forøget antal hvide blodlegemer i blodbanen. Omkring 21.380 mennesker vil blive diagnosticeret med AML i år, og ca. 10.590 patienter med AML vil dø af sygdommen.
Vyxeos er en fast kombination af kemoterapeutiske lægemidler daunorubicin og cytarabin, der kan hjælpe nogle patienter med at leve længere, end hvis de skulle modtage de to behandlinger hver for sig. FDA godkendte Vyxeos til behandling af voksne med to typer akut myeloid leukæmi (AML):
Nyt diagnosticeret terapi-relateret AML (t-AML) og
- AML med myelodysplasia-relaterede ændringer (AML-MRC).
- T-AML opstår som en komplikation af kemoterapi eller stråling hos ca. 8 til 10 procent af alle patienter behandlet for kræft. Det sker i gennemsnit inden for fem år efter behandling. AML-MRC er en type AML, der er forbundet med at have en historie om bestemte blodforstyrrelser og andre vigtige mutationer inden for leukæmicellerne. Begge patienter med t-AML og dem med AML-MRC har meget lave forventninger.
I et klinisk forsøg levede 309 patienter med nyligt diagnosticeret t-AML eller AML-MRC, som blev randomiseret til at modtage Vyxeos eller separat administrerede behandlinger af daunorubicin og cytarabin, længere end patienter, der fik separate behandlinger af daunorubicin og cytarabin ( gennemsnitlig overlevelse 9,56 måneder vs 5,95 måneder).
Almindelige bivirkninger omfattede blødende hændelser (blødninger), feber med lavt antal hvide blodlegemer (febril neutropeni), udslæt, hævelse af væv (ødem), kvalme, betændelse i slimhinderne (mucositis) og andre bivirkninger, herunder gastrointestinale problemer, alvorlige infektioner og unormal hjerterytme (arytmi).
