Det amerikanske samfund for hæmatologi (ASH) er verdens største faglige samfund, der beskæftiger sig med årsager og behandlinger af blodforstyrrelser. Hvert år kommer de bedste og de lyseste fra hele verden til at deltage i ASH.
I år var der en session om nye FDA-godkendte terapier til hæmatologiske tilstande. Det blev afholdt, fordi klinikerne ønskede mere information om nogle af de nylige FDA godkendelser.
Højttalere gennemgik en række oplysninger om nye lægemidler, herunder ibrutinib (Imbruvica) og idelalisib (Zydelig).
For mange fungerer ASHs møde i december som et udstillingsvindue for alle de fremskridt, der er gjort i det foregående år inden for hæmatologi og onkologi. Her er blot nogle af de ting, folk talte om.
Ibrutinib (Imbruvica)
Forskellige proteiner eller komplekser, såsom enzymer, spiller en rolle i cellesignalering – processen ved hvilken celler "lytter" og reagerer på kemiske signaler. Brutons tyrosinkinase (BTK), et enzym, som spiller en vigtig rolle i B-celleudvikling, er et eksempel på et sådant enzym, der regulerer celle-signalering. Ibrutinib er et lille molekyle, som blokerer enzymet BTK.
Ved at blokere dette enzym interfererer ibrutinib med en signalvej, som visse kræftceller stole på. På baggrund af succeser hidtil har FDA udpeget ibrutinib som en gennembrudsterapi, der har en rolle i behandlingen af følgende maligniteter:
- Patienter med kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL), der modtog mindst en tidligere behandling.
- Patienter med kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL) med 17 p sletning
- Patienter med mantelcelle lymfom (MCL), der modtog mindst en forudgående behandling
Ibrutinib er en pille, der tages en gang dagligt og tolereres forholdsvis godt. Anvendelse af midlet undersøges også ved behandling af andre kræftformer, både alene og i kombination med forskellige terapier.
Idelalisib (Zydelig)
Idelalisib er FDA-godkendt til personer med recidiveret kronisk lymfocytisk leukæmi (CLL), recidiveret follikulært B-celle ikke-Hodgkin lymfom (FL) og tilbagefaldet lille lymfocytisk lymfom (SLL, en anden type ikke-Hodgkin lymfom ).
Godkendelse blev baseret på resultaterne af en undersøgelse hos 220 patienter med tilbagefald af CLL, hvor konventionel kemoterapi ikke var planlagt. Behandlingen var enten idelalisib + rituximab eller placebo + rituximab. Forsøget viste en 82% reduktion i risikoen for kræftprogression med idelalisib, så de stoppede det tidligt, så patienterne med placebo + rituximab ved alt om idelalisib og gav dem det nye lægemiddel. Alle patienterne i forsøgets rituximab + placebogruppe begyndte derefter at modtage idelalisib.
Brentuximab vedotin (Adcetris)
Dette middel er en injektion til intravenøs infusion. Brentuximab vedotin har en interessant virkningsmekanisme. Det er et konstrueret antistof – det kombineres med en agent, der hjælper med at dræbe kræftceller, når de når deres mål. Det er målrettet mod et protein kaldet CD30, som er til stede i klassisk Hodgkin lymfom (HL) og i systemisk anaplastisk stort celle lymfom (sALCL).
Undersøgelsen diskuteret ved ASH var den første i lymfom for at vise, at tilsætningen af et vedligeholdelsesmiddel efter transplantation kan markant forbedre patientens resultater.
I AETHERA-undersøgelsen opnåedes ca. 63% af patienter med højrisiko-lymfom, der blev behandlet med lægemidlet, en 24-måneders progressionsfri overlevelse sammenlignet med 51% af patienterne, der fik placebo.
Blinatumomab (Blincyto)
Dette lægemiddel er den første af BITE-medicin (Bi-specifik T Cell Engager), der skal godkendes. Det har vist signifikant aktivitet hos patienter med B-celle akut lymfocytisk leukæmi (ALLE) med minimal restsygdom efter induktionsbehandling, ifølge forskere ved ASH. Blinatumomab rydde de resterende cancerceller fra 78% af 112 behandlede patienter.
Ifølge National Cancer Institute er blinatumomab et konstrueret antistof med potentiale til både at stimulere immunsystemet og gå efter kræften med antineoplastiske aktiviteter.
FDA godkendte blinatumomab til behandling af patienter med akut lymfoblastisk leukæmi i Philadelphia (kromosom-negativ precursor B-celle), en usædvanlig form for ALL.
Se Niccola Gokbuget, MD, forklare, hvordan blinatumomab virker.
CAR’er, der fører til ALLE Remission
Langsigtede data fra et forsøg med kimære antigenreceptor (CAR) T-celler viste, at disse omprogrammerede celler holder fast i et stykke tid og gør deres arbejde, hvilket resulterer i temmelig lange remissioner. Mange i det videnskabelige samfund er optimistiske over denne særlige form for terapi til en række forskellige kræftformer, der ellers er svære at påtage sig.
Bemærk om bivirkninger
Bemærk, alle disse midler har bivirkninger, hvoraf nogle kan være alvorlige, og hvoraf nogle kan være ukendte. Som med alle lægemidler er beslutningen om at behandle påvirket af, hvad der er kendt om de etablerede risici og fordele ved behandling og individuelle patientfaktorer.
