At vælge den optimale behandling for primær myelofibrose kan være udfordrende. Ofte er der ikke et klart valg. Der er flere behandlinger for primær myelofibrose, men kun hæmatopoietisk stamceltransplantation (også kaldet knoglemarvstransplantation) er helbredende. Hvorfor får ikke alle en transplantation?
En helbredelse lyder vidunderligt, så man kan undre sig over, hvorfor alle med primær myelofibrose ikke modtager en transplantation.
Det drejer sig om balance mellem risiko og fordele.
Behandling i primær myelofibrose er drevet af risikokategori baseret på tegn og symptomer, du oplever. Hvis du ikke har symptomer eller har symptomer med lavrisiko, er den gennemsnitlige overlevelse efter diagnosen 15,4 år. I dette tilfælde opvejer de potentielle komplikationer (akut eller kronisk graft versus vært sygdom og død) forbundet med transplantation fordelene ved helbredelse. Undersøgelser har vist, at fem års overlevelse hos mennesker med lav risiko eller mellem-1-risikosygdom var lavere, hvis de havde gennemgået en hæmatopoietisk stamceltransplantation. I mellem-2 og højrisikosygdomme blev fem års overlevelse forbedret hos mennesker, der modtog en transplantation sammenlignet med dem, der ikke gjorde det.
Hvis du har mellemliggende 2 eller højrisiko primær myelofibrose, er hæmatopoietisk stamceltransplantation (HSCT) den foretrukne behandling. Fordi ældre alder øger risikoen for transplantatrelaterede komplikationer (overvejende sekundær til graft versus vært sygdom), har HSCT historisk været forbeholdt personer med primær myelofibrose under 60 år.
Siden medianalderen hos mennesker med primær myelofibrose ved diagnose er 67 , dette begrænser markant antallet af personer med primær myelofibrose, som er potentielle kandidater til denne terapi. Desuden er den foretrukne donor til HSCT en matchet søskende. En fuld søskende (samme mor og far som modtager) har en til fire chance for at være en kamp, hvilket yderligere begrænser antallet af personer, der kan gennemgå denne terapi.
Eftertransplantationsprognose. I øjeblikket lever 40 til 60 procent af personer med primær myelofibrose, som gennemgår transplantation, i mindst tre til fire år. Der er nogle beviser for at antage at gennemgå splenektomi (kirurgisk fjernelse af milten) før transplantation er forbundet med forbedrede overlevelsesrate især hos mænd, men årsagen hertil er ikke fuldt ud forstået. Derudover synes mennesker, der udvikler myelofibrose efter polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi, at have en bedre overlevelsesrate efter transplantation end mennesker med primær myelofibrose.
Hvem er ikke berettiget?
Nogle mennesker med højrisiko-sygdom er ikke kandidater til HSCT. Dette bestemmes primært af sandsynligheden for overlevelse efter HSCT.
Ting som overdreven stor milt (mere end otte inches under ribbe bur) og mere end 20 blodtransfusioner før transplantation (især hvis du har begge) har været forbundet med lavere fem års overlevelse efter transplantation.
Hvad hvis du ikke er berettiget?
Så hvad anbefales, hvis du har højrisiko primær myelofibrose, men du er ikke berettiget til HSCT eller har du ikke en donor? Hvis du har symptomer som smertefuld udvidelse af milt, træthed, knoglesmerter, nattesveder osv., Kan ruxolitinib være en rimelig behandling.
Ruxolitinib har vist sig at reducere symptomer, reducere miltstørrelsen og forbedre anæmi hos mennesker med primær myelofibrose. Et andet alternativ til HSCT kan være indskrivning på et klinisk forsøg. Dette ville give dig adgang til medicin, der bliver undersøgt som potentiel behandling for primær myelofibose tidligt.
Det er ikke let at lære at du ikke er berettiget til en kur, men husk at undersøge alle dine muligheder.
Fremtiden for overplantninger som behandling
Med forbedringer i behandlingerne omkring transplantation, såsom det regime, der anvendes til at præparere knoglemarv forud for transplantationen og de lægemidler, der anvendes til at forhindre graft versus vært sygdom, udføres flere transplantater hos mennesker over en alder af 60 og med alternative donorer (familiemedlemmer, der ikke matchede eller matchede ikke-relaterede donorer).
