FDA har godkendt genterapi behandling for første gang – et historisk træk i annalerne for medicin. Den nye behandling-Kymriah (tisagenlecleucel) -user ændrede T-celler til kamp leukæmi.
Godkendelsen af Kymriah tjener som en harbinger til godkendelse af andre former for genterapi, der vil bekæmpe kræft og andre alvorlige sygdomme ved hjælp af en roman og spændende tilgang: Omprogrammering af kroppen gennem kunstige midler.
Cellebaseret genterapi
Cellebaseret genterapi refererer til praksis med at indføre nyt genetisk materiale i en specifik cellepopulation og derefter genindføre disse modificerede celler i kroppen. En gang i kroppen kan disse nye celler producere proteiner, der hjælper med at bekæmpe kræft eller andre alvorlige sygdomme.
Kymriah involverer indførelsen af genetisk modificerede T-celler-en type lymfocyt eller hvide blodlegemer i kroppen. Disse modificerede T-celler genkender og angriber leukæmiceller.
Genterapi foretrækkes til kemoterapi, fordi genterapi er mindre giftig. Kemoterapi påvirker hele kroppen og forårsager hele kroppen bivirkninger. Med cellebaseret genterapi infiltreres genanvendte celler lokalt og kæmper specifikt tumorer.
Ud over at være en form for genterapi er Kymriah også et immunoterapeutisk middel. Immunoterapi udnytter immunforsvarets evne til at behandle sygdom.
Kymriah Forklaret
Novartis Kymriah er teknisk set en eksperimentel kimær antigenreceptor (CAR) T-celleterapi, der anvendes til behandling af tilbagefald eller refraktær (dvs. resistent over for behandling) B-celle akut lymfoblastisk leukæmi.
Kymriah er en tilpasset form for immunterapi, hvor en patients egne T-celler først indsamles og derefter sendes til et produktionscenter. T-cellerne høstes ved anvendelse af en procedure kaldet leukapharesis.
Ved fremstillingscentret modificeres disse T-celler for at indbefatte et gen der koder for CAR-ekspression. Disse modificerede celler infunderes derefter tilbage i patienten. En gang i kroppen målretter CAR’er et specifikt antigen kaldet CD19, der er placeret på overfladen af leukæmiceller og dræber disse cancerceller. En gang i blodet vokser og ændres disse modificerede T-celler for at udrydde kræft inden for to eller tre uger.
Eksperter hos FDA baserede deres godkendelse af Kymriah på en enkelt arm i et klinisk fase II forsøg, hvor 63 børn, unge og unge voksne med tilbagefald eller ildfast B-celle akut lymfoblastisk leukæmi modtog en enkelt dosis af behandlingen. Af disse deltagere blev 83 procent efterladt efter tre måneder. Desuden var 75 procent fri for sygdom efter seks måneder. Det er vigtigt, at Kymriah fik FDA’s prioriterede gennemgangs- og gennembrudsterapi betegnelser.
Akut lymfoblastisk leukæmi er kræft i knoglemarv og blod. Det får kroppen til at lave unormale lymfocytter. Disse abnormale blodlegemer masserer hurtigt sunde blodlegemer i knoglemarven. Vi har brug for vores blodlegemer til at overleve.
Når antallet af normale blodlegemer falder dramatisk, kan døden forekomme.
Selvom ældre voksne kan udvikle ALLE, er det primært en sygdom hos børn. Ca. 90 procent af børnene med ALT går i remission efter behandling. Kymriah er godkendt til brug hos patienter under 25 år og har enten kræft, der er tilbagevendende eller kræft, som er resistent over for behandling.
Bekymringer om Kymriah
En om negativ bivirkning af enhver form for monoklonal antistofbehandling er cytokinfrigivelsessyndrom, en infusionsreaktion, der også kaldes cytokin storm. Cytokiner er små proteiner, der udskilles af celler og har virkninger på andre celler.
I de fleste mennesker er symptomer på cytokinfrigivelsessyndrom milde eller moderate og kan let behandles. Disse symptomer omfatter:
lavt blodtryk
- træthed
- takykardi
- hovedpine feber
- kvalme
- kulderystelser
- udslæt
- ridset hals
- problemer med at trække
- Patienter, der har blodkræft som ALLE, har dog højere risiko for at udvikle alvorlig cytokin storm med livstruende symptomer. Af denne grund skal infusioner finde sted i højvolumencentre med specialister uddannet til at klare alvorlige komplikationer som cytokin storm.
- Endelig forventes Kymriah at koste omkring $ 500.000. Ikke desto mindre er behandling med Kymriah stadig billigere end en knoglemarvstransplantation, som almindeligvis anvendes til behandling af leukæmi.
Et ord fra Verywell
Refraktær eller recidiverende ALLE er en dødelig sygdom. Kymrias godkendelse giver håb om et par hundrede unge mennesker i USA, der ikke har nogen behandlingsmuligheder tilbage. Det har vist sig effektivt i kliniske forsøg. Imidlertid var de kliniske forsøg begrænset i varighed, og det er stadig at se, om Kymriah kan fremkalde livslange tilbagekøb.
