Myelodysplastisk syndrom, eller MDS, omfatter en række forskellige lidelser, der påvirker knoglemarvfunktionen. Knoglemarv gør nye røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader til koagulation, så dårlig marvfunktion kan føre til anæmi, lavt antal celler og andre problemer.
Store bekymringer med MDS er a) disse lave tæller og alle de relaterede problemer; og b) muligheden for MDS at udvikle sig til kræft – akut myeloid leukæmi eller AML.
Forskellige typer af MDS behandles meget anderledes. Ikke alle MDS-terapier passer til hver patient med MDS. Valg til MDS-behandling omfatter supportiv behandling, lavintensitetsterapi, højintensitetsbehandling og / eller kliniske forsøg.
Behandlingshensyn
Når du diskuterer din MDS-behandlingsplan med din læge, kan de såkaldte patientrelaterede faktorer være meget vigtige. Eksempler på patientrelaterede faktorer omfatter følgende:
- Hvordan du kom sammen med de daglige aktiviteter før MDS-diagnosen
- Andre medicinske tilstande du har
- Din alder
- De økonomiske omkostninger ved forskellige behandlinger
- Hvilke risikoer for behandling er acceptable for dig? af din særlige form for MDS er også meget vigtige. Eksempler på specifikke egenskaber og resultater omfatter følgende:
Markører og resultater af genetisk test af dit knoglemarv, som hjælper med at bestemme de tilgængelige muligheder for dig, sandsynligheden for, at din MDS vil udvikle sig til leukæmi, og hvilke resultater der kan forventes af visse terapier .
- Hvordan din MDS påvirker antallet af sunde celler i dit cirkulerende blod
- Hvor alvorlig din sygdom er i forhold til antallet af umodne "blast" -celler i din marv
- Dine mål for det, du ønsker at komme ud af behandlingen, er også vigtig i planen. Eksempler på forskellige behandlingsmål er følgende:
Bare for at føle sig bedre
- Begræns dit behov for at have så mange transfusioner
- Forbedre din anæmi, neutropeni og trombocytopeni
- Opnå en remission
- Cure your MDS
- Se og vent
For patienter, der har en lavrisiko-MDS som bestemt af det internationale prognostiske scoringssystem eller IPSS og stabile komplette blodtal (CBC), undertiden er den bedste tilgang til terapi observation og support efter behov.
I dette tilfælde skal du overvåges for ændringer i din marv, der kan indikere sygdommens udvikling. Regelmæssige CBC’er, såvel som knoglemarvs aspirat og biopsi, kan være en del af overvågningen.
Støttende pleje
Støttende pleje henviser til terapier, der anvendes til behandling og styring af MDS; disse behandlinger kan i høj grad forbedre en persons tilstand, men de holder op med at faktisk angribe cellerne, der forårsager MDS.
Transfusioner
Hvis dit blodtal begynder at falde, og du oplever symptomer, kan du have fordel af en transfusion af røde blodlegemer eller blodplader. Beslutningen om at få en transfusion afhænger af andre medicinske forhold, du har, og hvordan du føler dig.
Overbelastning og chelationsterapi
Hvis du begynder at kræve flere blodtransfusioner hver måned, risikerer du måske at udvikle en tilstand kaldet jernoverbelastning.
De høje niveauer af jern i transfusioner i røde blodlegemer kan medføre en stigning i jernforretningerne i din krop. Sådanne høje niveauer af jern kan faktisk skade dine organer.
Læger kan behandle og forhindre overbelastning af jern fra flere transfusioner ved brug af lægemidler kaldet jernkelatorer, som omfatter oral behandling, deferasirox (Exjade) eller en infusion kaldet deferoxamin mesylat (Desferal). Practice retningslinjer af det nationale omfattende kræft netværk, eller NCCN, tilbyder kriterier, som din læge kan bruge til at afgøre, om du har brug for jern chelation terapi.
Vækstfaktorer
Visse mennesker med MDS-anæmi kan drage fordel af at modtage vækstfaktorer medicin kaldet erythropoietin stimuleringsmidler eller proteiner (ESA’er).Eksempler på ESA’er omfatter epoetin alfa (Eprex, Procrit eller Epogen) eller den længerevirkende darbepoetin alfa (Aranesp). Disse lægemidler gives som en injektion i dit fedtvæv (subkutan injektion). Selvom disse lægemidler ikke er nyttige for alle MDS-patienter, kan de hjælpe med til at forhindre blodtransfusioner i nogle.
Din læge kan tilbyde at starte dig på en kolonistimulerende faktor, såsom G-CSF (Neupogen) eller GM-CSF (leukin), hvis dit antal hvide blodlegemer bliver lavt som følge af din MDS. Kolonistimulerende faktorer hjælper med at øge din krop for at producere mere sygdom, der bekæmper hvide blodlegemer, der kaldes neutrofiler. Hvis dine neutrofile tæller er lave, har du større risiko for at udvikle en farlig infektion. Hold øje med tegn på infektion eller feber, og se en sundhedsudbyder så hurtigt som muligt, hvis du er bekymret.
Lavintensitetsbehandling
Lavintensiv terapi refererer til anvendelse af lavintensiv kemoterapi eller midler kendt som biologiske responsmodifikatorer. Disse behandlinger er primært tilvejebragt i ambulant indstilling, men nogle af dem kan muligvis kræve understøttende pleje eller lejlighedsvis indlæggelse efterfølgende for eksempel at behandle en resulterende infektion.
Epigenetisk terapi
En gruppe lægemidler kaldet hypomethylering eller demethyleringsmidler er de nyeste våben i kampen mod MDS.
Azacitidin (Vidaza) er godkendt af FDA til brug i alle klassificeringer fra fransk-amerikansk-britisk (FAB) og alle IPSS-risikokategorier af MDS. Denne medicin er generelt givet som en subkutan injektion i 7 dage i træk hver 28. dag i mindst 4-6 cykler. Undersøgelser af azacitidin har vist responsraten på 60 procent, hvoraf ca. 23 procent opnår delvis eller fuldstændig remission af deres sygdom. Azacitidin forårsager ofte et indledende fald i antallet af blodlegemer, der ikke kan komme sig til efter den første eller to cyklusser.
En anden type hypomethyleringsmiddel, der anvendes til behandling af MDS, er decitabin (Dacogen). Meget lignende i struktur til azacitidin, er det også FDA godkendt til alle typer MDS. Behandlingsregimet var generelt forbundet med lavintensitetstoksicitet, og det anses derfor også for lavt intensitetsbehandling. Decitabin kan gives intravenøst eller subkutant. En undersøgelse, hvor decitabin blev givet intravenøst i 5 dage, viste en fuldstændig remissionsrate på næsten 40 procent. Alternative doseringsregimer undersøges.
Immunsuppressive terapi og modsvarere mod biologisk respons
I MDS bliver de røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader dræbt eller dør, før de er modne nok til at blive frigivet fra knoglemarven ind i blodbanen. I nogle tilfælde er lymfocytter (en type hvide blodlegemer) ansvarlige for dette. For disse patienter kan det være effektivt at bruge en terapi, som påvirker immunsystemet. Ikke-kemoterapi, lavintensitetsmidler (biologiske responsmodifikatorer) indbefatter anti-thymocytglobulin (ATG), cyclosporin, thalidomid, lenalidomid, antitumor-nekrosefaktorreceptorfusionsprotein og D-vitaminanaloger. Alle disse har vist i det mindste nogle i tidlige forsøg, men mange har brug for mere kliniske forsøg for at forstå effektiviteten i forskellige typer MDS.
Mennesker, der har en bestemt type MDS, kaldet 5q-syndrom, hvor der er en genetisk defekt i kromosom 5, kan have et svar på et lægemiddel kaldet lenalidomid (Revlimid). Lenalidomid anvendes typisk til patienter med lav eller mellemliggende IPSS-risiko-MDS, som er afhængig af røde blodlegemer. I undersøgelser af lenalidomid havde mange patienter reduceret transfusionskrav – næsten 70 procent – men fortsatte med at opleve lave blodplade- og neutrofile tællinger. Fordelene ved behandling af højere risiko-MDS eller subtyper end 5q-syndrom med lenalidomid undersøges stadig.
Højintensitetsbehandling
Kemoterapi
Visse patienter med højere risiko-MDS eller FAB-typer RAEB og RAEB-T kan behandles med intensiv kemoterapi. Denne kemoterapi, den samme type, der anvendes til behandling af akut myelogen leukæmi (AML), har til formål at ødelægge populationen af abnormale celler i knoglemarv, som fører til MDS.
Selvom kemoterapi kan være gavnlig hos nogle patienter med MDS, er det vigtigt at overveje, at ældre patienter med andre medicinske tilstande står over for yderligere risici. De potentielle fordele ved terapien skal opveje risikoen.
Der arbejdes på at sammenligne resultaterne af intensiv kemoterapi over azacitidin eller decitabin.
stamcelletransplantation
Patienter med højrisiko-IPSS MDS kan muligvis opnå helbredelse af deres sygdom med allogen stamcelletransplantation. Desværre begrænser den højrisikologiske karakter af denne procedure dens anvendelse. Faktisk kan allogen stamceltransplantation have en behandlingsrelateret dødsfrekvens på op til 30%. Derfor er denne terapi typisk kun brugt hos yngre patienter, der har et godt helbred.
Aktuelle undersøgelser undersøger rollen som ikke-myeloablative såkaldte "mini" transplantater hos ældre patienter med MDS. Selvom disse typer transplantationer traditionelt har været betragtet som mindre effektive end standardtransplantationer, kan deres nedsatte toksicitet gøre dem til en mulighed for patienter, der ellers ville være uberettigede.
Sammendrag:
På grund af de forskellige typer af MDS og forskellige patienttyper er der ingen one-size-fits-all behandling. Derfor er det vigtigt for MDS-patienter at diskutere alle muligheder med deres sundhedshold og finde en terapi, der giver dem de bedste fordele med den mindste mængde toksicitet.
