Spørgsmål: Aferes for LDL-kolesterol
Min 12-årige nevø har meget højt kolesteroltal, som de siger skyldes arvelighed. Hans niveau er så højt, at hans læger anbefaler at han begynder behandling kaldet "aferes". Fra det lille, jeg ved om det, lyder det ret drastisk for mig. Kan du fortælle mig om aferese, og om det er en god ide for et barn?
Svar: Der er flere former for arvelige lidelser af LDL-kolesterol. Den hyppigste af disse er familiær hyperkolesterolemi (FH). Personer med FH, især dem med de mere alvorlige former for lidelsen, har en stærkt øget risiko for at udvikle for tidlig kardiovaskulær sygdom. De forhøjede LDL-kolesterolniveauer i denne tilstand er til stede fra fødslen og begynder at beskadige det kardiovaskulære system i en tidlig alder – så folk med familiehyperkolesterolæmi skal behandles, selvom de er børn.
- Læs alt om kolesterol og hjertesygdomme.
Støtten til behandling af FH er brugen af statin-lægemidler. I de fleste mennesker med denne tilstand vil statiner reducere LDL-kolesterolniveauerne væsentligt. Men hos dem med særlig alvorlige former for sygdommen fejler statinerne ikke godt nok, og hjertesikringen forbliver meget høj. Disse mennesker siges at have "lægemiddelresistent hypercholesterolemi."
Der findes flere metoder til behandling af patienter med lægemiddelresistent hypercholesterolemi; ingen af dem er nemme eller behagelige. Af de tilgængelige metoder er den, der har gennemgået mest testning, afferese.
Aferesis
I aferese pumpes kolesterolbelastet blod ud af et blodkar og behandles derefter på en måde, der fjerner proteinerne (kaldet lipoproteiner), der indeholder LDL-kolesterol.
Endelig returneres blodet med reduceret kolesterol tilbage til patientens omsætning. (Denne procedure ligner noget den hæmodialyse, der anvendes til patienter med nyresvigt.) ≥ Apheres reducerer akut LDL-kolesterolniveauer med så meget som 75%. Men fordi leveren i disse patienter producerer meget LDL-kolesterol, kommer LDL-niveauerne tilbage inden for få dage. Så aferes skal normalt udføres mindst en gang om ugen, og nogle gange to gange om ugen.
Påbegynde afferes terapi er naturligvis et stort engagement i tid og ulejlighed, og det er også ekstremt dyrt. Derudover kan det producere flere ret almindelige bivirkninger, herunder lavt blodtryk, anæmi og hovedpine. Endelig skal patienter, som har afferese, som regel have en kirurgisk procedure til at skabe en arteriovenøs fistel (kirurgisk forbinder en arterie og vener lige under huden), som i høj grad forenkler den hyppige adgang til blodkarrene, der kræves af aferes .
Effektiviteten af aferes hos børn med alvorlige cholesterol lidelser er blevet undersøgt. Her er hvad
UpToDate , en elektronisk reference til læger og patienter, skal sige om resultaterne af aferes hos børn:Sikkerheden og effekten af langtids LDL-aferes blev evalueret i en undersøgelse af 11 børn med alvorlig genetisk hyperkolesterolemi ( herunder børn med homozygot FH), der blev behandlet i 2 til 17 år. Der var ingen hjertedød, ikke-dødelige myokardieinfarkt eller koronarrevaskulariseringsprocedurer. Regression af etablerede koronararterie læsioner samt forebyggelse af udvikling af nye aorta- og koronar læsioner blev påvist.
Med andre ord, på trods af alle ulemperne ved aferes, synes mindst en undersøgelse at vise, at denne form for behandling – i hvert fald i børn – ikke kun reducerer LDL-kolesterolniveauer, men også synes at reducere risikoen for udvikling af for tidlig kardiovaskulær sygdom. På trods af alle dens ulemper er aferes noget, der bør overvejes hos børn med alvorlige former for hypercholesterolemi, der ikke reagerer på statiner.
Den langsigtede
Heldigvis viser det sig nu, at aferes ikke kan være et livslang engagement. Takket være den seneste udvikling inden for forskning inden for human genetik udvikles flere meget lovende nye behandlinger, der tager sigte på de specifikke genetiske lidelser, der producerer FH. De nye lægemidler under udvikling har en meget god chance for effektivt at reducere LDL-kolesterol ned til målniveauet. Det er sandsynligvis korrekt at se afferese hos børn med FH som en midlertidig foranstaltning – som en måde at holde blodårene relativt "rene", mens vi venter på mere definitive og langt lettere, medicinsk terapi.
Vil du lære mere? Se UpToDates emne, "Familial Hypercholesterolemia" for yderligere dybdegående medicinsk information.
